EEUU abre la puerta a un fármaco clave de Oryzon
La biofarmacéutica Oryzon logra que la FDA de los Estados Unidos apruebe un ensayo clínico de fase 2b para probar la eficacia de su fármaco vafidemstat contra el trastorno límite de personalidad
Oryzon da un paso más para conseguir que su compuesto vafidemstat sea aprobado como remedio contra el trastorno límite de personalidad al lograr que la FDA de los Estados Unidos apruebe un ensayo clínico de fase 2b para testar su eficacia.
El objetivo de este ensayo, tras superar la fase 1 donde se comprueba la seguridad del fármaco, es comprobar su capacidad para tratar la agitación, la agresividad y la mejora en una enfermedad que afecta a 1,4 millones de personas en los Estados Unidos y que no tiene un fármaco efectivo y aprobado.
El ensayo ya está abierto en España, pero el visto bueno de la autoridad sanitaria estadounidense abre la posibilidad de llevar el producto a un mercado mucho más amplio que el español y además podrá implementarse en más países del Viejo Continente.
160 pacientes entre 15 y 20 centros
El estudio, llamado Portico, será “multicéntrico, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, para evaluar la eficacia y la seguridad del tratamiento con vafidemstat en pacientes adultos”, según explica la compañía la información remitida a la Comisión Nacional del Mercado de Valores.
Los objetivos son independientes. Por un lado, evaluar el efecto del compuesto para reducir la agitación y agresividad de los pacientes y, por otro, constatar la mejora global de la enfermedad.
El ensayo se llevará a cabo en 15-20 centros en Europa y los Estados Unidos y “planea incluir unos 160 pacientes en total, distribuidos en dos brazos”, explican desde Oryzon, y completa que está previsto “realizar un análisis intermedio para ajustar el número final de pacientes necesarios para evaluar la eficacia”.
Resultados previos de vafidemstat
Portico basa su racional científico en la capacidad de vafidemstat de inhibir LSD1, reduciendo la agresión, aumentando la sociabilidad y mitigando la evitación social, “como se ha probado en varios modelos preclínicos”, explica la biofarmacéutica. Es decir, en pruebas de laboratorio.
Pero también han constatado estos resultados en los datos clínicos obtenidos en el ensayo de fase IIa Reimagine, donde vafidemstat “redujo la agitación-agresión, trastorno por déficit de atención e hiperactividad y trastorno del espectro autista, y mostró efectos globales positivos en estos trastornos psiquiátricos tras 2 meses de tratamiento”, recuerdan.
Vafidemstat ha mostrado un perfil de seguridad y tolerabilidad “favorable en múltiples ensayos” clínicos de Fase 1/2, con más de 300 sujetos tratados, algunos de ellos durante hasta 24 meses. La compañía expone que el vafidemstat “no se ha asociado con sedación, aumento de peso o efectos secundarios extrapiramidales, que son comunes en los tratamientos antipsicóticos actuales, ni con ningún otro evento adverso”.
Carlos Buesa, presidente y CEO de Oryzon señala que Portico en los Estados Unidos es un “hito corporativo muy importante” que permitirá acelerar de forma “decisiva” el estudio y “facilita” el diálogo con el regulador estadounidense de cara “a los siguientes pasos en el desarrollo clínico de vafidemstat”.
